司美替尼授予孤儿药在日本型神经纤维瘤病

2020 07:00 BST 6月30日

名称如下最近与正在进行额外的监管机构提交申请美国批准

二期SPRINT试验表明,司美替尼缩小肿瘤体积在儿科患者NF1丛状神经纤维瘤

yabo官网入口阿斯利康公司今天宣布,司美替尼已获得孤儿药(ODD)在日本用于治疗神经纤维瘤病1型(NF1),一种罕见的使人衰弱的遗传性疾病。1

司美替尼是共同开发,并与MSD公司,凯尼尔沃思,新泽西州,美国联合商业化(MSD:被称为默克公司,公司在美国和加拿大内)。

肿瘤沿着他们的神经鞘成长 - 患者NF1丛状经验神经纤维瘤(PN)的一些30-50%。2这些PN可引起临床问题,例如毁容,运动功能障碍,疼痛,气道机能障碍,视觉障碍和肠/膀胱功能障碍。3

日本厚生劳动省的补助ODD旨在用于的影响不到5名万人日本患者疾病的治疗药物和它有一个高的未满足的医疗需求。

何塞巴塞尔加,执行副总裁,肿瘤学R&d,说:“神经纤维瘤病1型可能对儿童和新的药物,迫切需要帮助治疗所产生的丛状神经纤维瘤和相关的临床问题带来灾难性的影响。目前在大多数国家的选择是有限的,该名称是在将第一药NF1儿科患者在日本迈出了一步显著。”

罗伊·贝恩斯,高级副总裁兼全球主管临床开发,首席医疗官,MSD研究实验室,说:“丛状神经纤维瘤是神经纤维瘤病的主要表现之一,并可能导致痛苦和毁容。在冲刺试验,司美替尼显示出降低儿童这些肿瘤的大小。我们希望,我们将能够把这种治疗方法在日本这个不足的儿科患者的社区。”

美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的I / II期SPRINT阶层1个试验显示66%的总反应率(ORR)(33 50患者中,确认部分响应)在儿科患者NF1当司美替尼作为每日两次口服单药治疗PN。ORR被定义为患者百分比在肿瘤体积减少至少20%的确认完全或部分反应。

yabo官网入口阿斯利康和MSD正在联合开发和商业化司美替尼,其在美国批准在2020年4月根据药名Koselugo对于儿童患者两年以上有NF1及对症,不能手术的PN治疗。在NF1 PN上市许可申请由欧洲药品局接受审查在今年早些时候和进一步的全球监管机构提交申请正在进行中。

NF1

神经纤维瘤病是一种使人衰弱的遗传性疾病,影响全球每3000至4000人。1它是由NF1基因自发或遗传突变引起的,并与许多症状,包括上皮肤下(皮肤神经纤维瘤)软肿块和皮肤色素沉着有关(所谓的“牛奶咖啡”斑)1并且,在患者中,30-50%,肿瘤对神经鞘(丛状神经纤维瘤)的发展。2这些神经纤维瘤丛状可引起临床问题,例如毁容,运动功能障碍,疼痛,气道机能障碍,视觉障碍,膀胱和/肠功能障碍。3PN幼儿期开始,出现不同程度的严重性,并可以通过8至15年减少寿命。1,4,5

短跑

冲刺1层I / II期试验的目的是评估客观缓解率和儿童患者的患者报告和功能结果的影响与司美替尼单药治疗NF1相关的不可操作的期票。6研究结果发表在新英格兰医学杂志7这项试验由NCI CTEP主办的从神经纤维瘤的治疗加速计划(NTAP)额外的支撑下,NCI和阿斯利康之间的合作研究和开发协议进行的。yabo官网入口

司美替尼

根据药名司美替尼(在美国上市Koselugo)是促分裂原活化蛋白激酶的抑制剂激酶1和2(MEK1 / 2)。6MEK1 / 2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节剂。既MEK和ERK是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径,其通常在不同类型的癌症中活化的关键部件。

司美替尼被授予美国FDA突破疗法名称四月2019年,罕见疾病儿科指定在2019年十二月,孤儿药在二月2018年,欧盟孤儿称号在八月2018年和2018年十二月瑞士医药管理局孤儿药地位儿科患者NF1 PN治疗。

yabo官网入口阿斯利康和MSD战略协作肿瘤

七月2017年,阿斯利康和默yabo官网入口克制药公司,凯尼尔沃思,NJ,美国,被称为MSD在美国和加拿大以外,宣布了一项全球性的战略合作,肿瘤学,共同开发和共同市场化Lynparza,世界上第一个PARP抑制剂,和Koselugo,MEK抑制剂,用于多种癌症类型。通过合作,两家公司将开发LynparzaKoselugo在与其他潜在的新药物和作为单一疗法相结合。独立地,该公司将开发LynparzaKoselugo在与它们各自的PD-L1和PD-1的药物组合。

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yabo官网入口阿斯利康在肿瘤学,并提供了快速增长的具有变换患者的生命和公司未来的潜在新药物组合中的一个根深蒂固的传统。随着2014年和2020年,并在开发小分子和生物制剂的广泛管线之间推出6种新药物,该公司致力于推进肿瘤学的主要增长动力阿斯利康公司专注于肺癌,卵巢癌,乳腺癌和血癌。yabo官网入口除了阿斯利康的主要能力,公司正yabo官网入口在积极寻求创新的伙伴关系和投资,加速我们的战略的交付,通过血液中Acerta制药投资,如图所示。

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往来

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参考

1.神经疾病和中风研究所。神经纤维瘤病简介。“什么是神经纤维瘤病?”。网址为:https://www.ninds.nih.gov/disorders/patient-caregiver-education/fact-sheets/neurofibromatosis-fact-sheet#3162_2访问时间2020年2月。

2. Hirbe交流,古特曼DH。神经纤维瘤病类型1:一个多学科的方法来护理。柳叶刀神经病学。2014; 13:834-43。DOI:10.1016 / S1474-4422(14)70063-8。

3. Dombi E,鲍德温A,马库斯LJ,。在神经纤维瘤病司美替尼的活动类型1相关的丛状神经纤维瘤。新英格兰医学杂志。2016; 375:二五五〇年至2560年。DOI:10.1056 / NEJMoa1605943。

4.拉斯穆森SA,杨天问,弗里德曼JM。死亡率在神经纤维瘤病1:使用美国死亡证明的分析。牛J人类遗传学。2001; 68:1110至18年。

5.埃文斯DGR,奥哈拉C,威尔丁A,。死亡率在神经纤维瘤病1:在英格兰西北部:自1989年以来的精算生存在英国的一个区域进行评估。欧元Ĵ人类遗传学。2011; 19:1187至1191年。DOI:10.1038 / ejhg.2011.113。

6。Koselugo(司美替尼)[处方信息。威尔明顿,DE:阿斯利康LP;yabo官网入口2020年

7.毛A,威科P,Dombi E,。司美替尼在儿童不能手术丛状神经纤维瘤。新英格兰医学杂志。2020; 382:DOI:10.1056 / NEJMoa11912735。

阿德里安·肯普
公司秘书
yabo官网入口阿斯利康

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